Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发环形rna适配体，用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形rna小鼠模型，能够在多种组织中普遍表达，且生长状况正常，说明了环形rna的安全性。
2024-04-24
Nat Neurosci：绘制出首张全面rna异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆rna靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR rna（crrna）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解rna。
2024-04-19
Ipsen与Skyhawk合作开发rna靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
长链非编码rna SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性
本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码rna (lncrna)，作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明，这种lncrna是由背侧CA1区域的特定经历诱导的，并通过KIF5C沿着树突运输。
2024-04-18
Cell Stem Cell：清华大学沈晓骅团队揭示核rna稳态促进细胞命运和衰老的系统性协调
这些效应表明，核rna的动态周转协调了基本过程之间的串扰，以优化细胞功能。核rna稳态的破坏会导致系统性功能下降，改变细胞状态并促进衰老。
2024-04-19
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的rna碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-rna碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature Communications：长链非编码rna Malat1保护骨质疏松和骨转移
本研究发现Malat1是一种抑制骨质疏松和骨转移的lncrna，在rankl触发的破骨细胞发生过程中下调。
2024-03-30